Existem vários centros de pesquisa em todo o mundo onde o LHON está sendo estudado, incluindo ensaios clínicos. Embora existam relativamente poucas pessoas afetadas pela LHON, há muitos pesquisadores investigando a doença, porque, como um distúrbio mitocondrial, é semelhante em natureza a doenças como Alzheimer, Huntington e Parkinson, que afetam um grande número de pacientes ao redor do mundo.
Entre as pesquisas atuais estão:
– Terapia gênica – GenSight – Vários sites em todo o mundo [Recrutando atualmente os afetados pela mutação 11778, com mais de 15 anos de idade, afetada por menos de 1 ano]:
– Biologics GenSight – Julgamento de REFLECT – Santhera Pharmaceuticals – Em diversos locais nos EUA e na Europa [Recrutando atualmente os afetados com 5 anos ou menos com confirmação genética da mutação 11778, 14484 ou 3460, com idade superior a 12 anos, nunca ingerida Idebenona]
Julgamento LEROS
Webinar sobre o Julgamento LEROS
Terapia gênica – Bascom Palmer University of Miami [Recrutando atualmente, somente aqueles afetados pela mutação 11778, com mais de 15 anos]: Resultados de dose baixa e média
Stealth BioTherapeutics – Elamipretide [totalmente recrutado; dados sendo
coletados: Stealth BioTherapeutics
longitudinal sobre uma família afetado pela LHON